Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Santhera publica datos del ensayo SYROS, del uso a largo plazo de idebenona en la Distrofia Muscular de Duchenne


Santhera Pharmaceuticals anuncia la publicación de datos del estudio SYROS en la destacada revista médica Neuromuscular Disorders, que demuestran la eficacia del tratamiento a largo plazo de idebenona en cuanto a la disminución de la pérdida de la función respiratoria en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD).- Pratteln, Suiza, 19 de noviembre de 2019

La publicación informa de los datos recopilados de (SYROS) de 18 pacientes con DMD que no usan glucocorticoides y que fueron tratados con idebenona (900 mg / día), bajo los Programas de Acceso Expandido (EAP) después de haber completado el estudio de Fase III DELOS. El objetivo fue evaluar la evolución de la función respiratoria durante los períodos de tratamiento con idebenona (“On-Idebenone”) en comparación con los períodos sin tratamiento con idebenona (“Off-Idebenone”) en los mismos pacientes. La función respiratoria se midió con la capacidad vital forzada (FVC) o el flujo espiratorio máximo (PEF), ambos expresados ​​como porcentaje del predicho (FVC% p, PEF% p).

  • Este ensayo recolectó datos de pacientes con DMD que recibieron tratamiento con idebenona a largo plazo bajo atención clínica durante un promedio de 4.2 años (rango 2.4 a 6.1 años) después de la finalización del ensayo DELOS.
  • En los pacientes que estaban “Off-Idebenone” antes de los EAP, la tasa anual de disminución en FVC% p (punto final primario) se redujo en aproximadamente un 50% desde -7.4% (IC 95%: -9.1, -5.8) “Off -Idebenone” a -3.8% (IC 95%: -4.8, -2.8) “On-Idebenone”. Del mismo modo, la tasa anual de disminución en PEF% p se redujo de -5.9% “Off-Idebenone” a -1.9% “On-Idebenone”.
  • La tasa anual de disminución en FVC% p y PEF% p permaneció estable año tras año durante todo el tiempo de seguimiento (hasta seis años) y fue consistentemente menor que la disminución en pacientes no tratados compatibles, de un estudio de historia natural.
  • Durante “On-Idebenone”, la tasa de eventos adversos broncopulmonares se redujo (0,10 eventos por persona-año) en comparación con “Off-Idebenone” (0,33 eventos por persona-año). Del mismo modo, la tasa de hospitalizaciones debido a infecciones respiratorias o trastornos relacionados se redujo con el tratamiento con idebenona (0.06 eventos de hospitalización por persona-año “On-Idebenone” versus 0.15 “Off-Idebenone”).

La reducción de la tasa anual de disminución de la función respiratoria durante el tratamiento con idebenona parece ser clínicamente relevante, ya que se asoció con un menor número de complicaciones broncopulmonares y de hospitalizaciones por eventos respiratorios“, dijo el autor principal Laurent Servais, MD, PhD, Profesor de Neuromuscular Pediatric Deseases de la Universidad de Oxford (MDUK Oxford Neuromuscular Center, departamento de Pediatría) y Jefe del Centro Neuromuscular (en Lieja, Bélgica). “Además, una reducción sostenida en la tasa de disminución del FVC% p, indica un beneficio terapéutico potencial durante el tratamiento a largo plazo, ya que podría provocar un retraso en la necesidad de ventilación asistida“.

Los datos de este período de seguimiento a largo plazo en pacientes que reciben idebenona bajo atención clínica de rutina, proporcionan un conjunto de datos muy valioso que complementa el conjunto de datos de evidencia previamente informados, especialmente del ensayo positivo de Fase III DELOS [2]. La totalidad de los datos disponibles, demuestran que la idebenona preserva la función respiratoria y posee un potencial terapéutico que modifica la enfermedad“, dijo el investigador principal y autor correspondiente Gunnar M. Buyse, MD, PhD, profesor de pediatría y neurología infantil, del Hospital Universitario de Lovaina (Lovaina, Bélgica) .

Acerca de la distrofia muscular de Duchenne

La DMD es uno de los tipos más comunes y devastadores de debilidad y degeneración muscular progresiva que comienza a una edad temprana y conduce a la morbilidad y mortalidad tempranas debido a la insuficiencia respiratoria. Es una enfermedad genética y degenerativa que ocurre casi exclusivamente en varones con una incidencia de hasta 1 de cada 3,500 nacimientos de varones vivos en todo el mundo. La DMD se caracteriza por una pérdida de la proteína distrofina, que conduce a daño celular, deterioro de la homeostasis del calcio, estrés oxidativo elevado y producción reducida de energía en las células musculares. Con la edad, la debilidad progresiva del músculo respiratorio que afecta los músculos accesorios torácicos y el diafragma, causa enfermedades respiratorias, alteración del aclaramiento de las secreciones de las vías respiratorias, infecciones pulmonares recurrentes debido a tos ineficaz y finalmente, insuficiencia respiratoria. Actualmente no existe un tratamiento aprobado para disminuir la pérdida de la función respiratoria en pacientes con DMD.

Acerca de la idebenona en la distrofia muscular de Duchenne

La idebenona es una benzoquinona sintética de cadena corta y un cofactor para la enzima NAD (P) H: quinona oxidorreductasa (NQO1), capaz de estimular el transporte de electrones mitocondriales, reducir y eliminar las especies reactivas de oxígeno (ROS) y complementar los niveles de energía celular.

DELOS fue un estudio de fase III, doble ciego, controlado con placebo de 52 semanas que aleatorizó a 64 pacientes, que no tomaban esteroides concomitantes, para recibir ya sea idebenona (900 mg / día) o un placebo equivalente.

El estudio alcanzó su punto final primario, el cambio desde el inicio en el flujo espiratorio máximo (PEF) expresado como porcentaje del predicho, lo que demostró que la idebenona puede reducir la pérdida de la función respiratoria.

Fuente: Santhera Pharmaceuticals

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