Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Sarepta Therapeutics completa la solicitud de aprobación de Casimersen (SRP-4045) para pacientes con distrofia muscular de Duchenne susceptibles de omitir el exón 45

Casimersen está diseñado para el tratamiento de pacientes susceptibles del exón 45, aproximadamente el ocho por ciento de los pacientes con Duchenne.

  • Casimersen es el tercer medicamento que omite el exón utilizando la plataforma patentada de la compañía basada en ARN PMO.

Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha anunciado que ha completado la presentación a la FDA de la Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) que busca la aprobación acelerada, para casimersen (SRP-4045). Casimersen, un oligómero de morfolino fosforodiamidato (PMO), está diseñado para tratar a pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) que tienen mutaciones genéticas que pueden omitir el exón 45 del gen Duchenne.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 26 de junio de 2020.

La solicitud incluye datos de casimersen obtenidos en ESSENCE (también conocido como 4045-301), un ensayo de fase 3 global, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo que evalúa la eficacia y la seguridad en pacientes susceptibles de omisión de los exones 45 y 53. Un análisis intermedio de ESSENCE, demostró un aumento estadísticamente significativo en la producción de distrofina en pacientes que recibieron casimersen en comparación con el valor inicial y el placebo. El estudio está en curso y recopila datos adicionales de eficacia y seguridad. Si se acepta la NDA de casimersen y se le otorga aprobación acelerada, el ensayo ESSENCE completado, servirá como estudio confirmatorio posterior a la comercialización.

La finalización de la presentación de Casimersen, es un hito importante en nuestro camino para avanzar en los tratamientos para el mayor número posible de personas que viven con distrofia muscular de Duchenne“, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Si se aprueba, casimersen será nuestra tercera terapia aprobada para subpoblaciones de Duchenne. Junto con nuestras otras terapias aprobadas, tenemos el potencial de tratar a casi el 30% de los pacientes con Duchenne en Estados Unidos. Nuestra plataforma patentada de PMO, es un enfoque importante de nuestra cartera y debemos nuestro progreso clínico, a los pacientes y las familias que participan en nuestros estudios“.

Fuente: Sarepta Therapeutics

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