En un anuncio que ha sacudido a la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, Sarepta Therapeutics ha comunicado la suspensión de su programa de desarrollo SRP-5051 (vesleteplirsen). Esta decisión incluye la interrupción del estudio global MOMENTUM, que estaba evaluando la eficacia y seguridad de este tratamiento experimental.
Según la compañía, se ha basado en una cuidadosa evaluación de múltiples factores, incluyendo la relación riesgo-beneficio observada hasta la fecha, los comentarios recibidos de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EUA (FDA), y la evolución del panorama terapéutico para la distrofia muscular de Duchenne.
Entre las preocupaciones de seguridad que han llevado a esta decisión, Sarepta ha destacado dos aspectos principales:
1. Hipomagnesia: Aunque los niveles bajos de magnesio en sangre se observaron desde el inicio del estudio y se consideraron inicialmente manejables, esta condición se prolongó y persistió incluso después de la interrupción del tratamiento con vesleteplirsen, en un subconjunto de pacientes.
2. Función renal: Se notó una disminución en los resultados de una prueba de función renal en algunos pacientes, lo que añadió preocupaciones sobre la seguridad a largo plazo del tratamiento.
Es importante señalar que el estudio también arrojó resultados prometedores en cuanto a la expresión de distrofina, sin embargo, las consideraciones de seguridad y tolerabilidad a largo plazo han pesado más en la decisión final de Sarepta.
Para aquellos pacientes que participaron activamente en este estudio, se recomienda que se pongan en contacto con sus respectivos hospitales, donde estaban incluidos en el ensayo, para obtener información adicional y orientación sobre los próximos pasos.
Aunque la interrupción de un ensayo clínico siempre es un golpe duro para la comunidad de pacientes, hay razones para mantener la esperanza. Los datos recopilados durante este programa de desarrollo podrían proporcionar información valiosa para futuros tratamientos y contribuir al avance general en la lucha contra la distrofia muscular de Duchenne.
Para aquellos que deseen obtener más información, Sarepta ha publicado esta carta detallada dirigida a la comunidad.
