- La licencia mundial exclusiva permite que Sarepta desarrolle y promueva la imlifidasa como pretratamiento para la terapia génica en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
Sarepta Therapeutics, Inc., líder en medicina genética de precisión para enfermedades raras, ha firmado un acuerdo con Hansa Biopharma, líder en tecnología de enzimas inmunomoduladoras para enfermedades mediadas por inmunoglobulina G (IgG), para imlifidasa. Según los términos del acuerdo, Sarepta obtiene una licencia mundial exclusiva para desarrollar y promover la imlifidasa como pretratamiento para permitir la administración de su terapia génica en en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) o distrofia muscular de cintura escapular (LGMD), que de otra forma no podrían ser elegibles para su tratamiento.- CAMBRIDGE, Massachusetts, 2 de julio de 2020.-
Las terapias genéticas en investigación de Sarepta usan un virus adenoasociado (AAV) y los pacientes con Duchenne y LGMD que tienen anticuerpos IgG preexistentes no son elegibles para el tratamiento con ninguna terapia génica basada en AAV. La imlifidasa es una enzima de escisión de anticuerpos que se dirige específicamente a la IgG e inhibe una respuesta inmune mediada por IgG. La imlifidasa tiene un inicio de acción rápido, escinde los anticuerpos IgG e inhibe su reactividad a las pocas horas de la administración, eliminando así los anticuerpos AAV-IgG que normalmente impedirían la dosificación o la nueva dosificación con AAV.
«A medida que ampliamos nuestra posición de liderazgo en medicina genética y desarrollamos nuestro motor de terapia génica, una de las ambiciones centrales de Sarepta es encontrar soluciones científicas que lleven nuestras terapias a que pueden salvar vidas del mayor número de pacientes de enfermedades raras a las que nos dedicamos«, dijo Doug Ingram, Presidente y Director Ejecutivo de Sarepta Therapeutics. “Una de las limitaciones actuales de la terapia génica, es la incapacidad de tratar a pacientes que tienen anticuerpos neutralizantes preexistentes al vector AAV. Si bien nuestro vector AAVrh74, se ha asociado con una baja tasa de detección de anticuerpos neutralizantes. En modelos preclínicos y clínicos, la tecnología de Hansa, ha demostrado la capacidad de eliminar los anticuerpos IgG que evitan la administración de terapias génicas basadas en AAV. Si tiene éxito, esto podría ofrecer el potencial de extender nuestros tratamientos de terapia génica a pacientes con DMD y LGMD a los que de otro modo, se les habría denegado el acceso al tratamiento debido a anticuerpos preexistentes«.
«Vemos el gran potencial de nuestra tecnología de enzimas, en el área de la terapia génica en general y estamos entusiasmados de asociarnos con Sarepta, líder en este campo, para utilizar las características únicas de la imlifidasa que permitan el tratamiento de terapia génica en pacientes que actualmente no son elegibles para estas innovadoras terapias, debido a anticuerpos neutralizantes preexistentes, en dos enfermedades con una necesidad médica insatisfecha muy alta«, dijo Søren Tulstrup, Presidente y Director Ejecutivo de Hansa Biopharma.
Según los términos del acuerdo, Hansa recibirá un pago inicial de 10 millones de dólares y es elegible para pagos adicionales de desarrollo, normativas y de hitos de ventas, que pueden llegar a un total de 397.5 millones de dólares. Hansa registrará todas las ventas de imlifidasa y ganará royalties escalonados en cualquier venta incremental de terapia génica, que surja del tratamiento de pacientes con anticuerpos positivos a través del pretratamiento con imlifidasa.
Fuente: Sarepta Therapeutics
