Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Ultragenyx y Solid Biosciences, anuncian una colaboración estratégica para desarrollar y comercializar nuevas terapias genéticas para la distrofia muscular de Duchenne

  • La colaboración combina la construcción de microdistrofina diferenciada de Solid y la plataforma de fabricación HeLa PCL de Ultragenyx para su uso con AAV8 y variantes.
  • Solid recibe 40 millones de dólares por adelantado a través de inversiones de capital con una prima, hasta 255 millones en hitos más pagos de royalties.
  • Solid conserva los derechos exclusivos para todos los demás usos de sus microdistrofinas, incluido su programa SGT-001.

Ultragenyx Pharmaceutical Inc., empresa biofarmacéutica centrada en el desarrollo y comercialización de productos novedosos para enfermedades raras y ultra raras graves y Solid Biosciences Inc., empresa centrada en el avance de terapias significativas para la distrofia muscular de Duchenne (Duchenne), han anunciado un acuerdo de colaboración y licencia estratégica, para centrarse en el desarrollo y comercialización de nuevas terapias genéticas para Duchenne. Las partes colaborarán para desarrollar productos que combinen la construcción de microdistrofina diferenciada de Solid, la plataforma de fabricación de la línea de células productoras de HeLa (PCL) de Ultragenyx y variantes de AAV8. La colaboración también reúne la experiencia de Solid en biología muscular y la experiencia de Ultragenyx en brindar nuevas terapias a pacientes con enfermedades raras.- Calif. y Cambridge, Mass. — 23 de octubre 2020. 

Según los términos de la colaboración, Solid otorgó a Ultragenyx una licencia exclusiva para cualquier producto farmacéutico que exprese la construcción de microdistrofina patentada de Solid de AAV8 y variantes, de la misma en el clado E para su uso en el tratamiento de Duchenne y otras enfermedades resultantes de la falta de distrofina funcional, incluida la distrofia muscular de Becker. Ultragenyx ha realizado una inversión de 40 millones de dólares en Solid y ha acordado pagar hasta 255 millones en pagos por hitos acumulativos y royalties sobre las ventas netas en todo el mundo. Una vez obtenida la prueba de concepto, Solid tiene derecho a optar en participar en el cofinanciamiento de programas de colaboración.

Creemos que la microdistrofina de Solid es la mejor de su clase con su unión de óxido nítrico sintasa neuronal “, dijo Emil D. Kakkis, MD, PhD, Director Ejecutivo y Presidente de Ultragenyx. “Al utilizar una variante de AAV8 validada en estudios anteriores en humanos, combinada con nuestra plataforma de línea de células productoras de HeLa escalable y eficiente, creemos que podemos aprovechar nuestras fortalezas mutuas, para desarrollar una alternativa de tratamiento basada en AAV de alta calidad para Duchenne”.

Ultragenyx tiene un historial demostrado de éxito en el desarrollo y comercialización de terapias innovadoras para enfermedades raras”, dijo Ilan Ganot, Cofundador, Presidente y Director Ejecutivo de Solid Biosciences. “Creemos que es el socio idóneo para explorar nuevas oportunidades de terapia génica para pacientes con Duchenne“.

La construcción de microdistrofina patentada de Solid, ha mostrado beneficio funcional en modelos preclínicos. En estudios preclínicos, los animales que expresan una microdistrofina capaz de restaurar la óxido nítrico sintasa neuronal (nNOS), resistieron la fatiga mejor que los que expresan una microdistrofina que no lo hace. Los pacientes a los que se les administró la construcción de microdistrofina patentada de Solid a la dosis de 2E14 vg / kg en el ensayo clínico de Solid, IGNITE DMD, también han demostrado de manera preliminar la actividad y función de la nNOS, validando aún más estos resultados preclínicos. Solid espera dosificar al próximo paciente en el ensayo clínico IGNITE DMD, utilizando SGT-001 mejorado en su proceso de fabricación de HSV, en el primer trimestre de 2021.

Ultragenyx tiene la intención de utilizar su plataforma HeLa PCL basada en AAV, incluidas las mejoras de HeLa 3.0 para el desarrollo de productos candidatos. La plataforma permite la fabricación de grandes productos de terapia génica basados ​​en AAV a escala comercial de 2.000 litros. La plataforma PCL, produce un producto de alta calidad a partir de un proceso altamente reproducible, altamente escalable y menos costoso, una ventaja distintiva en indicaciones de dosis más altas como en Duchenne. La cápside prevista es una variante de AAV8 con un perfil inmunológico favorable, que se ha utilizado con éxito en el proceso de producción a gran escala de 2.000 litros.

Acerca de Ultragenyx
Ultragenyx es una empresa biofarmacéutica comprometida con ofrecer a los pacientes, productos novedosos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultra raras graves. La compañía ha creado una cartera diversa de terapias aprobadas y productos candidatos destinados a abordar enfermedades con una gran necesidad médica no satisfecha y una biología clara para el tratamiento, para las cuales generalmente no existen terapias aprobadas.

La empresa está dirigida por un equipo de gestión con experiencia en el desarrollo y comercialización de terapias para enfermedades raras. La estrategia de Ultragenyx se basa en el desarrollo de fármacos rentables, con el objetivo de ofrecer terapias seguras y eficaces a los pacientes con la máxima urgencia y garantizar el acceso mayoritario a sus terapias.

Ultragenyx tiene actualmente tres terapias génicas de AAV en desarrollo clínico, incluido DTX201 que usa una variante de AAV8 en la plataforma HeLa PCL y que está asociado con Bayer, quien ha publicado datos positivos de fase 1/2 en hemofilia A. Las otras terapias génicas clínicas de AAV8 de la compañía , DTX301 y DTX401, se encuentran en estudios de fase 1/2 para la deficiencia de ornitina transcarbamilasa (OTC) y la enfermedad por almacenamiento de glucógeno tipo Ia (GSDIa), respectivamente. Se espera una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para fines de 2020 para una cuarta terapia génica de AAV para la enfermedad de Wilson, que también utilizará la plataforma de fabricación de HeLa PCL AAV.

Fuente: Solid Biosciences

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