Desde Duchenne Parent Project España, queremos compartir con vosotros los resultados positivos de  FORWARD-53, ensayo clínico llevado a cabo por la farmacéutica Wave Life Sciences (USA).

Wave Life Sciencies, ha anunciado los resultados provisionales positivos del ensayo clínico en curso FORWARD-53 que evalúa la molécula en investigación WVE-N531 en niños con DMD susceptible de omisión del exón 53. WVE-N531 se administra cada dos semanas a 10 mg/kg y el objetivo principal de este estudio es evaluar la expresión de la distrofina.

Según los datos provisionales recogidos durante 6 meses, en los que se evaluó la distrofina y otras medidas de FORWARD-53, se ha visto que:

• – WVE-N531 fue seguro y bien tolerado.
• – WVE-N531 penetra en el tejido muscular en altas concentraciones de ~41.000 ng/g.
• – WVE-N531 produce un salto medio de exones del 57%.
• – El tratamiento con WVE-N531 condujo a una expresión sustancial de distrofina viendo como la distrofina estaba presente en dos isoformas que son consistentes con las observadas en niños con Distrofia muscular de Becker que presentan una enfermedad más leve.
• – Las biopsias musculares también mostraron signos de mejora en la salud muscular, y que WVE-N531 estaba presente en el área correcta de las células musculares para conducir a la producción de distrofina. WVE-N531 también estaba en las células satélite musculares, que tienen el potencial de ayudar a la regeneración muscular.
• – Los datos respaldan la dosificación mensual en el futuro, en lugar de dosificar cada dos semanas.

Desde Wave Life Sciences planean completar el estudio durante 12 meses (48 semanas), y reunirse con los reguladores para discutir los próximos pasos para WVE-N531.

Puede leer el comunicado de prensa aquí