En junio de 2017, Sarepta Therapeutics firmó una colaboración con Genethon, una organización sin fines de lucro de I + D dedicada al desarrollo de bioterapias para enfermedades genéticas huérfanas, desde la investigación hasta la validación clínica. Genethon emplea uno de los mayores grupos de investigación y clínicos del mundo que trabajan en el avance de terapias de enfermedades raras y está afiliado a la mayor fábrica de vectores de cGMP de Europa, YposKesi, ubicada en Evry (Essonne).
Bajo los términos de la colaboración de investigación, Sarepta y Genethon desarrollarán conjuntamente tratamientos para DMD. El enfoque de terapia génica de micro-distrofina de Genethon , que puede dirigirse a la mayoría de los niños con DMD, ha demostrado una robusta expresión génica en un gran modelo GRMD. Además, los datos muestran por primera vez un efecto terapéutico sistémico en perros DMD usando un enfoque de terapia génica de micro-distrofina rAAV2 / 8 sin tratamiento inmunosupresor. Los resultados se publicaron en la edición online del 25 de julio de 2017 de Nature Communications .
Científicos restauran la fuerza muscular en perros usando la terapia génica de micro-distrofina
