PF-06939926 es una cápside de serotipo 9 de virus recombinante adenoasociado (AAV9) en investigación que lleva una versión abreviada del gen de la distrofina humana (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico del músculo humano. La cápside AAV9 se eligió como el vector de entrega debido a su potencial para atacar el tejido muscular.
Pfizer inició el estudio de dosis ascendente, multicéntrico, abierto, no aleatorizado y de fase 1b de una infusión intravenosa única de PF-06939926 en 2018. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de esta terapia genética en investigación.
Otros objetivos del estudio clínico incluyen la medición de la expresión y distribución de distrofina, así como evaluaciones de la fuerza muscular, la calidad y la función.
