DYNE-251 es el candidato que se está desarrollando para las personas que viven con DMD que son susceptibles de omitir el exón 51. DYNE-251 consta de un oligómero de fosforodiamidato morfolino (PMO) conjugado con un Fab patentado. Está diseñado para permitir la entrega de tejido muscular específico y promover la omisión de exón en el núcleo, lo que permite que las células musculares creen una proteína de distrofina funcional y truncada, con el objetivo de detener o revertir la progresión de la enfermedad. En estudios preclínicos con la plataforma FORCE, se observaron omisiones de exón y expresión de distrofina sólidas y duraderas en el mdx modelo de ratón en músculos esqueléticos y cardíacos, así como reducción del daño muscular y aumento de la función muscular. DYNE-251 demostró un perfil de seguridad favorable y logró una omisión de exón impresionante en primates no humanos, especialmente en el corazón y el diafragma, músculos que se debilitan con el tiempo y conducen a la mortalidad en personas que viven con DMD.
Planean expandir su franquicia de DMD y desarrollar terapias para pacientes con mutaciones susceptibles de omitir otros exones, incluidos los exones 53, 45 y 44.
