Raxone ® es compuesto de Santhera y está siendo desarrollado para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, distrofia muscular de Duchenne, neuropatía óptica hereditaria de Leber, MELAS y esclerosis múltiple primaria progresiva.
Raxone ® es una molécula pequeña optimizada para facilitar el transporte de electrones dentro de las mitocondrias, y contribuye a mantener correcto el equilibrio de electrones, lo que es necesario para la producción de energía celular. Las células nerviosas y musculares, incluyendo las células del músculo del corazón, son particularmente exigentes en energía y, por tanto, más propensos al daño celular rápido o la muerte debido a la disfunción mitocondrial. A través de la preservación de la función mitocondrial y la protección de las células del estrés oxidativo, se cree que Raxone ® puede prevenir el daño celular y aumentar la producción de energía dentro de los nervios y la alteración del tejido muscular en Friedreich y los pacientes con Duchenne. Estas propiedades también se cree que son valiosas en pacientes de Leber en células de la retina dañadas que conducen a la ceguera.
Santhera ha recibido la aprobación de las condiciones de Salud de Canadá para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich, y se comercializa bajo la marca Raxone ®. El fármaco también está bajo revisión de la normativa por la Agencia Europea del Medicamento como opción de tratamiento por primera vez en Herditary neuropatía óptica de Leber. Además, el compuesto está siendo investigado en la distrofia muscular de Duchenne (Fase III DELOS ensayo), el síndrome de MELAS (ensayo de Fase II MELTIMI por la Universidad de Columbia de Nueva York) y la esclerosis múltiple primaria progresiva (fase I / II de prueba IPPOMS por los EE.UU. Los Institutos Nacionales de Salud). Santhera ha recibido la designación de fármaco huérfano en los EE.UU. y Europa para la Ataxia de Friedreich, distrofia muscular de Duchenne y neuropatía óptica hereditaria de Leber.