FibroGen ha desarrollado FG-3019, un anticuerpo monoclonal humano IgG1 kappa dirigido contra CTGF (factor de crecimiento de tejido conectivo). FG-3019 se está desarrollando como un agente anti-fibrótico. Hasta la fecha, FG-3019 se ha administrado a más de 300 sujetos humanos en los ensayos clínicos realizados por FibroGen, incluyendo ensayos en adultos con fibrosis pulmonar idiopática (IPF) y el cáncer de páncreas, con resultados preliminares prometedores.
Resultados en IPF sugieren que FG-3019 invierte la fibrosis en un subconjunto de sujetos humanos. La justificación del uso de FG-3019 en la DMD se basa en observaciones de que los niveles de CTGF se incrementan en la DMD y que la fibrosis es un importante contribuyente a la disfunción muscular en la DMD. Morales et al. (Hum Mol Gen 2013) examinó ratones mdx con una reducción genética en CTGF y encontró reducción en la progresión de la enfermedad, con resultados que demuestran una reducción de la creatina quinasa (CK), fibrosis, miosina embrionario, y miogenina. Una pequeña cohorte de ratones mdx, tratados con FG-3019 durante dos meses, mostró un aumento del tamaño de las miofibras, reducción de la fibrosis y CK en suero, y la mejora de la fuerza en los músculos gemelos.
Sobre la base de estos datos publicados y en los datos más recientes de ratón mdx, FibroGen propuso un ensayo clínico en niños con DMD. En general, TACT (Comité Asesor Terapeútico de Treat NMD) sintió que no había pruebas concluyentes de una variedad de enfoques – incluyendo genética, farmacológica, inmunológica que apoyaran el uso de agentes anti-fibróticos en la DMD y apoyaran el uso potencial de FG-3019 como uno de estos agentes. El comité también sintió que había una serie de aspectos en el diseño del ensayo clínico propuesto que se beneficiarían de una mayor aportación de los expertos en los ensayos clínicos con DMD, y recomendó que FibroGen contara con la consulta de los asesores clínicos con experiencia en la investigación o el diseño clínico DMD.
