Tivorsan Pharmaceuticals es una compañía pionera en la proteína terapéutica con un enfoque único para el tratamiento de graves trastornos neuromusculares, como la DMD y la distrofia muscular de Becker (DMB).
Este método, utilizando Biglycan recombinante humano (rhBGN), se basa en 24 años de trabajo de la ciencia básica en el laboratorio de Fallon en la Universidad Brown . Tivorsan fue formado por el Dr. Justin Fallon, en colaboración con colegas de Old Forge, LLC de Greenwich, CT y de Investigación Lifetech, Inc. , de Baltimore, MD.
Desde el inicio del programa de Tivorsan el apoyo se originó, en parte, a partir de fondos federales, así como del Fondo de Charley y la Fundación Nash Avery , dos organizaciones filantrópicas que trabajan para encontrar una cura para la DMD.
Una aproximación terapéutica atractiva para la DMD es la reactivación de los suplentes, independiente de la distrofina que normalmente estabilizan el músculo y la regeneración muscular. El eje central de esta alternativa del complejo intracelular es la utrofina. Biglycan regula la expresión de utrofina en la membrana celular del músculo (sarcolema). La utrofina puede compensar la pérdida de distrofina. Así, la utrofina ofrece una vía alternativa para mantener la integridad de la membrana celular del músculo en niños con DMD. La terapia basada en utrofina potencialmente podrían beneficiarse todas las formas de la DMD, independientemente de la mutación subyacente. Biglycan actúa a través de un mecanismo aparentemente de acción único, distinto de otros tratamientos en desarrollo, pero potencialmente adecuados para su uso concomitante con estos tratamientos.
Varias líneas de evidencia preclínica también hacen Biglycan un candidato excepcional para pasar a las pruebas en humanos.
