SMT C1100 es una pequeña molécula reguladora de utrofina que tiene el potencial de beneficiar a todos los pacientes con DMD. Además, el SMT C1100 se prevé que será complementario a otros enfoques terapéuticos actualmente en desarrollo. SMT C1100 se ha concedido el estatus de medicamento huérfano en los EE.UU. y Europa.
La utrofina es una proteína natural que es similar a la distrofina y los científicos han demostrado que su producción puede compensar la falta de distrofina y ayudar a restaurar la función muscular.
Los resultados de in vitro y in vivo en estudios de eficacia incluyendo una realizada en el modelo de ratón MDX, establecieron el potencial de SMT C1100:
- Aumenta la proteína distrofina en las células de la utrofina musculares deficientes de los pacientes con DMD a los niveles esperados para ser de beneficio terapéutico significativo
- Aumenta considerablemente la cantidad de utrofina en el ratón modelo in vivo
- Mejora la función del músculo entero en el estudio que es sustituto para la prueba de caminata de 6 minutos, un objetivo primario en los ensayos clínicos humanos
- Reduce la degeneración muscular, la fibrosis y la inflamación crónica
Los resultados se generaron en los tres laboratorios independientes, incluyendo las del líder en el mundo académico de la DMD Profesora Kay Davies FRS (Universidad de Oxford, Reino Unido) y publicado en la revista científica PLoS ONE .
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