Eteplirsen, anteriormente conocido como AVI-4658, es el principal candidato terapéutico para la DMD de Sarepta y utiliza el núcleo de la química aplicada PMO como un empalme de conmutación oligómero (SSO). El fármaco se destina a omitir el exón 51 del gen de la distrofina. Por omitir el exón 51, Eteplirsen puede restaurar la capacidad del gen para hacer una distrofina más corta pero funcional aún.
Morfolinos (PMO) Exondys 51 (Eteplirsen®) Sarepta
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